20.000€
0€
La campanya no s’acaba mai ?>
Mètode de finalització de la campanyaLa hipertensió pulmonar tromboembòlica crònica (HPTEC) constitueix una causa principal d'hipertensió pulmonar (HP) greu amb una morbimortalitat significativa. La HPTEC es caracteritza per la presència de trombes organitzats intraluminalment que produeixen l’obliteració de les artèries pulmonars. L'extracció quirúrgica del material tromboembòlic (PEA) és el tractament d'elecció en aquests pacients. Per a pacients inoperables o amb HP persistent / recurrent, Riociguat és l'únic fàrmac aprovat.
Les cèl·lules endotelials (CE) juguen un paper central en la patogènesi de la HP. En aquest estudi es fa la hipòtesis que la disfunció endotelial (DE) és un factor primordial en l'aparició i progressió de la HPTEC que actuaria desequilibrant l'homeòstasi vascular i predisposant a l'estabilització del trombe i a un augment de la HP. Es coneix poc sobre la patogènesi de la HPTEC, dels mecanismes que condueixen a la manca de resolució del trombe i del desenvolupament d'una vasculopatia perifèrica.
En aquest projecte proposem quatre accions innovadores:
Aquesta proposta té un clar enfocament translacional i va més enllà del state of art de la HPTEC. Un millor enteniment dels mecanismes fisiopatològics de CE derivades d'aquests pacients, descobrirà nous criteris en el coneixement de HPTEC, identificarà nous biomarcadors i identificarà noves estratègies terapèutiques per millorar la qualitat de vida dels pacients i la nostra societat.
Arribar a entendre l'empremta molecular de la disfunció endotelial en HPTEC representa un pas endavant per tal de trobar nous biomarcadors i dianes terapèutiques, millorant el maneig de la malaltia i l'esperança de vida dels pacients que la pateixen. Augmentant les possibilitats de desenvolupar estratègies que siguin efectives per dur a terme un tractament personalitzat.
La identificació de nous biomarcadors és de potencial interès comercial per les companyies farmacèutiques i de diagnòstic. Els compostos farmacològics, generalment, no es proven per determinar la seva eficàcia, en assaigs reals, fins molt més tard i, molt sovint, no envers malalties humanes fins als assaigs clínics en fase II. La generació de cèl·lules endotelials derivades de pacients amb HPTEC i un model in vivo de patologia endotelial HPTEC proporcionaran mitjans per modelar la malaltia in vitro i in vivo. A més, el model in vivo de patologia endotelial CTEPH podria ser patentable.